醫藥巨頭突傳重大利好。

美東時間周二，美國醫藥巨頭默沙東宣布，其用于治療一種可致命肺病的新藥獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)批準。

截至美股收盤，默沙東股價大漲約5%創歷史新高，最新總市值升至3337億美元（約合人民幣24000億元）。

該藥品的商品名為Winrevair，用于治療肺動脈高壓病(PAH)，每瓶定價高達14000美元（約合人民幣10萬元），全年的費用高達24.2萬美元（約合人民幣174萬元）。據證券時報報道，有華爾街分析師樂觀估計，Winrevair的年銷售額或將高達75億美元（約合人民幣540億元）。

肺動脈高壓是由于促進和抑制增生信號的不平衡導致肺動脈壁的血管增厚，限制血流，使得心臟右側負擔日漸加重，最終導致心力衰竭。臨床表現為氣促、胸悶、頭暈和乏力等癥狀。

據估計，2021年全球約4000萬例PAH患者，5年內的死亡率約為43%。

目前，有11款用于治療PAH藥物已獲批上市，已上市的11款藥物可通過促進肺血管擴張來緩解患者病情，但無法從根本上解決肺血管重塑的問題。

默沙東美國人類健康負責人Jannie Oosthuizen表示：“我們期待Winrevair為那些五年死亡率為43%的患者帶來重大改變。”默沙東認為，Winrevair具有成為治療肺動脈高壓的基石性療法的潛力。

2021年，默沙東斥資115億美元（約合人民幣828億元）收購了開發該藥的公司Acceleron Pharma，獲得了關鍵在研藥物sotatercept(Winrevair的化學名稱)。去年3月，一項三期臨床試驗顯示，在穩定的背景治療基礎上加用其實驗性療法sotatercept，可以顯著提高肺動脈高壓(PAH)患者的運動能力。

默克公司估計，Winrevair將于4月底在美國的部分專業藥店上市。該藥物每三周注射一次，以單瓶或雙瓶試劑盒形式分發。

對于高昂的費用，默沙東表示，由于服用劑量根據體重計算，因此費用會因病人而異。默克發言人在一份聲明中表示，該公司有一個計劃，為符合條件的患者提供自付費用和共付額方面的幫助。

默沙東首席醫療官Eliav Barr聲稱：“肺動脈高壓仍然是一種高發病率和死亡率的疾病，而Winrevair的獲批是一個重要的里程碑，我們很自豪能為患者帶來這款新藥。”

摩根大通分析師Chris Schott在一份報告中寫道：“我們預計Winrevair銷售將表現強勁，并迅速成為符合條件的肺動脈高壓患者護理標準的一部分。”Schott預計，到2030年，Winrevair的年銷售額將達到50億美元（約合人民幣360億元）。

隨著對PAH病理的深入了解，新藥正不斷涌現，據中國醫藥工業信息中心Pharma ONE智能藥物大數據分析平臺顯示，目前全球范圍內有超250種肺動脈高壓藥物正處于不同研發階段，其中，共有18個藥物已進入三期臨床。

新療法包括：FoxO1途徑、5-HT受體抑制劑、BMPR2途徑、GF/TK信號通路、炎癥和免疫療法（白細胞介素-1/6、腫瘤壞死因子-α、核因子κβ）、GF/TK信號通路、鹽皮質激素受體拮抗劑、RhoA/Rho激酶途徑、線粒體功能障礙等。

（稿件來源：每經網）